Douăzeci şi şapte din 29 de pacienţi cu un tip avansat de leucemie, care s-a dovedit a fi rezistentă la multiple alte forme de terapie, au intrat în remisie după ce celulele T (celulele sistemului imunitar care lupta împotriva bolii) au fost modificate genetic.
Sistemul imunitar este un conglomerat complex care include celule şi proteine ce luptă cu bolile. Este bine cunoscut pentru capacitatea sa remarcabilă de a localiza, recunoaşte şi ataca viruşi precum răceala comună. Cu toate acestea, sistemul imunitar nu este capabil să lupte şi să elimine celulele canceroase atunci când acestea abia se formează. Iar odată ce tumorile maligne se dezvoltă, ele folosesc o varietate de tactici de evaziune pentru a ”păcăli” sistemul imunitar.
Această terapie experimentală a fost concepută pentru a depăşi unele dintre aceste provocări, valorificând puterea sistemului imunitar în lupta împotriva cancerului. Ea presupune modificarea genetică a celulelor T prelevate de la pacienţIi cu o moleculă sintetică receptoare numită CAR (receptorul de antigen himeric). Aceste molecule CAR permit celulelor T să recunoască şi să distrugă celulele canceroase care poartă un indicator specific, numit CD19.
Acest studiu a fost conceput pentru a evalua siguranţa administrării celulelor modificate genetic şi de a pune bazele pentru îmbunătăţirile viitoare. Studiul a înrolat doar pacienţi adulţi cu boală avansată, care au recidivat sau nu au răspuns la alte terapii. Această cercetare include date de la 30 de participanţi cu leucemie limfoblastică acută cu celule B, care au primit celulele din Seattle, cu ajutorul lui Fred Hutch de la Universitatea din Washington.
După ce celulele T au fost extrase de la pacienţi, un virus specializat a livrat instrucţiunile ADN-ului prin celulele CAR. Apoi, celulele au fost multiplicate în laborator până la câteva miliarde. După ce a avut loc o sesiune de chimioterapie, celulele reproiectate au fost perfuzate înapoi în corpurile pacienţilor la aproximativ două săptămâni după ce au fost extrase.
Rezultatele cheie: la 27 din 29 de participanţi, ale căror răspunsuri au fost evaluate la câteva săptămâni după perfuzie, un test de sensibilitate ridicată nu a detectat nicio urmă de cancer în măduva oaselor lor.
”Studiile sunt în faza precoce, noi continuăm să cercetăm. Nimeni nu s-a aşteptat la astfel de rezultate din fazele incipiente ale studiului. De aceea, aceste rate de răspuns sunt atât de extraordinare”, a declarat autorul principal David Maloney.
Celulele T CAR au eliminat toate manifestările de cancer din întregul organism. Cei doi participanţi care nu au intrat, iniţial, în remisie completă au fost reînmatriculaţi în proces şi au intrat în remisie completă după ce au primit o doză mai mare de celule.
Nu toţi pacienţii au rămas în remisie completă: unii au recidivat şi au fost trataţi din nou cu celule T CAR, însă două recidive au făcut leucemia imună la celulele T CAR.
“Pacienţii care vin la testele cinice chiar au numărul de opţiuni pentru tratament limitat. Ei au leucemie acută. Dar faptul că i-am apropiat pe atât de mulţi de remisie dă acestor oameni o speranţă”, a declarat liderul studiu, Cameron Turtle (Centrul de Cercetare a Cancerulu Fred Hutchinson).
“Acesta este doar începutul. Pare fantastic să spunem că vom obţine peste 90 % de remisii, dar există atât de mult de lucru ca să asigurăm remisii durabile”, afirmă Turtle.
În această fază incipientă, studiul nu a fost conceput pentru a furniza dovezi definitive ale eficacităţii tratamentului împotriva cancerului. De asemenea, a fost făcut pe un număr mic de participanţi. Cercetarea va continua.
Sursa: descopera